케어젠 황반변성 신약, '아일리아' 대체 가능성 확인…4분기 2상 진입

FDA 혁신 신약 지정 신청 추진

[서울=뉴스핌] 김신영 기자 = "황반변성 치료제 1상에서 망막 부종이 유의적으로 개선됐으며, 안압의 경우 저희 약에서만 감소됐다. 병변 또한 줄어들었다는 점을 볼 때 2상에 대한 전망이 굉장히 밝다."

정용지 케어젠 대표는 3일 한국거래소 컨퍼런스 홀에서 열린 기업설명회(IR)에서 황반변성 치료제 후보 물질인 펩타이드 신약 'CG-P5'의 미국 임상 1상 중간 결과를 발표하며 이같이 말했다.

CG-P5는 혈관 내피 성장인자 수용체(VEGFR-2)에 선택적으로 결합해 맥락막 신생혈관(CNV) 형성을 억제하는 기전을 가졌다. 기존의 주사제를 대체할 수 있는 점안액으로 개발되고 있다.

1상 시험은 노인성 습성 황반변성(AMD) 환자를 대상으로 미국 내 6개 병원에서 진행 중이다. 이날 공개된 1상 중간 결과 보고서는 총 45명의 임상 시험 참가자 중 12주간 약물을 투여한 24명을 대상으로 분석한 결과다. 이는 전체 임상 시험 참가자의 53%로 ▲위약군 8명 ▲CG-P5 투여군 7명 ▲아일리아 투여군 9명으로 구성됐다.

임상에 참여한 환자들은 기존 습성 황반변성 치료를 받은 중증 환자들로 약물 치료 중단 기간을 거친 후 임상에 참여했다. CG-P5 점안액 투여군과 위약 투여군은 이중맹검 방식으로 매일 1회, 3개월 동안 투약 받았으며 양성대조군은 한 달에 한 번씩 총 3회 아일리아 주사를 투여 받았다.

정 대표는 대부분 임상 1상에서 안전성을 확인하는 데 그치지만, CG-P5의 경우 유효성까지 확보했다는 점을 높이 평가했다.

그는 "1상에서 기존 황반변성 치료제인 아일리아와 악효롤 비교하는 시험을 진행한다는 건 유의미한 결과가 나오지 않을 경우, 임상을 중단해야 한다는 의미로 임상을 길게 끌고 싶지 않았다"며 "그 결과 안전성과 유효성을 모두 확보했다"고 말했다.

중간 분석 결과, 위약 투여군에서는 최대교정시력(BCVA)이 -15.63 감소하고 중심망막두께(CRT)는 34.96μm 증가했으며, 황반중심두께(CST)는 3.75microns 이 증가해 전반적인 증상이 크게 악화됐다.

반면 양성대조군인 아일리아 투여군에서는 BCVA -0.22(위약대비 15글자(3줄)상승), CRT는 -81.11μm 으로 위약군 대비 통계적으로 유의한 효과를 보였으며 CST는 -76.44 microns 감소해 통계적 유의성은 보이지 않았다. 그러나 CNV 병변 크기가 오히려 악화 되는 경향이 확인됐다.

케어젠의 CG-P5 점안액 투여군에서는 BCVA +1.29 (위약대비 17글자(4줄)상승), CRT는 -41.14 μm 감소로 위약군 대비 통계적으로 유의미한 개선 효과를 보였으며 CNV 병변 크기는 -0.77이 감소해 병변 부위의 신생 혈관이 줄어드는 효과도 관찰됐다.

케어젠은 이같은 결과가 CG-P5가 기존 주사 치료제인 아일리아나 루센티스의 대체 치료제로 발전할 가능성을 시사한다고 보고 있다.

정 대표는 "저희 점안액이 새로운 황반변성 치료 선택지를 제시하거나, 병용 요법으로 더 큰 개선 효과를 낼 수 있다"며 "2상에서는 습성 황반변성에 국한되지 않고 건성 황반변성, 녹내장 등으로 적응증 확대도 고려하고 있다"고 말했다.

올 3분기 CG-P5의 1상 최종 결과가 나올 예정이며 이를 토대로 미국 식품의약국(FDA)에 혁신 신약 지정 신청을 계획하고 있다. 조기 출시 가능성을 모색하기 위한 취지다. 4분기에는 2상에 진입할 계획이다. 정 대표는 임상 비용을 최소화하기 위해 파트너사들과 2상을 진행하는 방안을 거론했다.

정 대표는 이날 설명회에서 회사의 주력 제품인 프로지스테롤이 올해 매출을 견인할 것이라고 자신했다.

프로지스테롤은 아미노산 복합체를 주성분으로 한 건강기능식품으로, 혈당 관리에 도움을 준다. 주요 성분인 디글루스테롤(Deglusterol)은 인슐린 수용체의 민감도를 높여 혈중 포도당이 세포 내로 원활하게 흡수되도록 도와 혈당 수치를 낮추는 데 기여한다.

정 대표는 "프로지스테롤이 올해 저희 회사의 주요 매출 제품이 될 것 같다"며 "수많은 당뇨약들이 있지만 인슐린 저항성을 낮춰줄 수 있는 약은 없다. 반면 프로지스테롤은 인슐린 저항성을 개선해주고, 체중까지 감량해주는 효과를 임상으로 증명했다"고 설명했다.

이어 "미국에서만 프로지스테롤 100만 박스가 팔릴 것으로 예상하고 있다"며 "유럽에서도 제품화가 이어지면 올해 프로지스테롤 매출은 400~500억 수준을 넘길 것으로 예상한다"고 전망했다.

근감소증 치료제 마이오키 또한 회사가 기대를 걸고 있는 제품 중 하나다. 이달 중 미국 FDA에 신규 건강기능식품 원료(NDI) 승인을 신청할 예정이다. 해당 제품은 최근 인도에서 80명을 대상으로 진행한 임상 결과 섭취 이후 전체적인 근육이 2.5% 이상 증가하는 효과를 보였다. 손의 힘을 나타내는 악력 또한 유의성 있게 증가했다.

정 대표는 마이오키가 최근 유행하고 있는 비만치료제로 인한 근감소증을 해결할 수 있는 대안이 될 것이라고 내다봤다.

그는 "많은 파트너사들이 빨리 제품을 론칭하고 싶어한다"며 "특히 비만치료제인 GLP-1 주사로 빠진 근육에 대한 솔루션이 없기에 마이오키가 그 자리를 차지할 것으로 기대한다"고 밝혔다.

sykim@newspim.com