GC녹십자, 희귀질환 알라질증후군 치료제 '리브말리' 건강보험 적용

GC녹십자는 알라질증후군(ALGS) 치료제 ‘리브말리액(성분명 마라릭시뱃)’이 보건복지부 고시에 따라 1일부터 건강보험 적용 대상에 포함됐다고 2일 밝혔다. 희귀질환인 알라질증후군 치료제 가운데 건보가 적용된 첫 사례로 그간 치료 옵션이 제한적이었던 소아 환자들에게 긍정적 영향이 예상된다.

회사 측 설명에 따르면 리브말리액은 담즙산의 장내 재흡수를 억제하는 기전의 알라질증후군 치료제다. 알라질증후군은 소아기에 발병해 만성 간질환을 유발하는 희귀 유전질환이다. 극심한 소양증과 성장 장애 등을 동반한다. 리브말리는 환자에게 나타나는 담즙정체성 소양증을 개선하는 데 사용된다. 임상시험 결과 대상 환자와 외부 자연사 코호트(GALA)를 비교분석한 결과 리브말리액 치료군은 비교군 대비 간이식이나 사망과 같은 중대한 사건 발생 위험을 약 70% 감소시켰다.

이번에 건보 적용 대상으로 올라감에 따라 이른 시점부터 질환 조절이 가능해지면서 환자와 보호자 모두의 치료 부담이 실질적으로 완화될 것으로 기대된다. 고재성 서울대학교병원 소아청소년과 교수는 “알라질증후군은 소아기에 발병해 환자뿐 아니라 보호자에게도 장기간 큰 부담을 주는 질환”이라며 “그동안 증상이 악화되면 간이식을 고려할 수밖에 없었던 치료 환경에서, 리브말리액을 통해 혈중 담즙산 농도를 조절함으로써 일부 환자에서는 간이식을 늦추거나 피할 수 있을 것으로 기대된다”고 설명했다. 박진영 GC녹십자 SC본부장은 “리브말리액은 허가 후 공익차원으로 한국희귀필수의약품 센터를 통해 알라질증후군 환자 중 소양증 치료가 필요한 환자를 대상으로 약제 무상지원 프로그램을 운영했다”며 “리브말리액의 급여 적용은 알라질증후군 환자들의 치료 접근성을 획기적으로 개선했다는 점에서 의미가 크다”고 말했다.

이어 "앞으로도 희귀·난치 질환 영역에서 환자와 보호자에게 실질적인 도움이 되는 치료 옵션을 지속해서 확대해 나가겠다"고 덧붙였다.