FDA, 지난해 50개 신약 허가 ... 2023년 대비 5개 감소

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미국 식품의약국(FDA)이 지난해 승인한 신약은 전년보다 줄었지만, 지난 10년 평균보다는 증가한 것으로 나타났다.

헬스코리아뉴스 취재 결과, FDA는 2024년 총 50개 신약을 품목허가한 것으로 나타났다. 이는 전년(55개) 대비 5개가 줄어든 것인데, 지난 10년간 연평균 허가 건수(46개)보다는 4개가 많은 것이다.

품목별로는 항암제가 14개로 가장 많았고, 희귀질환(10개), 항생제(3개), 자가면역질환 치료제 등이 포함돼 있다. 자가면역질환 치료제는 분류 기준이 모호해서 품목허가 수에서 제외했다.

2024년 허가 기록은 올해 FDA의 허가 수준을 가늠할 수 있는 중요한 지표라는 점에서 관심을 끈다. 2024년 허가된 신약 중 주목할 만한 5개 의약품들을 소개한다. [아래 관련기사 참조]

① 대사이상 관련 지방간염(MASH) 치료제 ‘레즈디프라’(Rezdiffra, 성분명: 레스메티롬·resmetirom)

미국 매드리갈 파마슈티컬스(Madrigal Pharmaceuticals)의 ‘레즈디프라’는 대사이상 관련 지방간염(MASH) 치료제다. MASH는 간경변을 높이는 요인 중 하나였지만 그간 마땅한 치료법이 없었다. ‘레즈디프라’는 2024년 3월 FDA의 허가를 받으면서 전 세계 최초 MASH 치료제로 등장했다.

이 약물은 갑상선 호르몬 수용체-β(THR-β) 작용제다. 갑상선 호르몬 수용체 β의 활성화는 전신 지질 저하, 담즙산 생성 증가 및 지방 산화와 관련이 있는 것으로 추정된다. ‘레즈디프라’는 THR-β에 작용하여 간 지방증과 순환 지질을 감소시켜 MASH를 치료하는 기전이다.

미국 증권사 리링크(Leerink)는 사상 첫번째 MASH 치료제라는 타이틀을 토대로 ‘레즈디프라’가 최대 35억 달러(한화 약 5조 1000억 원)의 수익을 거둘 것으로 전망했다.

② 경구용 발작성 야간 혈색뇨증(PNH) 치료제 ‘보이데야’(Voydeya, 성분명: 다니코판·danicopan)

영국 아스트라제네카(Astrazeneca, AZ)의 ‘보이데야’는 발작성 야간 혈색뇨증(PNH) 치료제다. PNH은 유전자 변이로 인해 보체 단백질(면역계에 작용하는 혈액 내 단백질)이 자신의 적혈구를 파괴하는 질환이다. 흔한 증상은 지속적인 피로감, 복통, 호흡곤란, 빈혈 등이며, 중증일 경우 정맥 혈전증으로 발전하여 생명에 치명적일 수 있다.

아직까지 PNH를 완치할 수 있는 약제는 없다. 따라서 보존적 치료를 주기적으로 시행하여 PNH 증상 호전을 치료 목표로 한다. 주로 쓰이는 약물은 AZ의 단클론항체 ‘솔리리스’(Soliris, 성분명: 에쿨리주맙·eculizumab)와 ‘울토미리스’(Ultomiris, 성분명: 라불리주맙·ravulizumab)다.

그러나 ‘솔리리스’와 ‘울토미리스’는 정맥주사로 투약되는 만큼, 필요할 때마다 병원을 방문해야 하는 단점이 있다. 반면 ‘보이데야’는 경구로 투약 가능하므로, 미충족 의료 수요를 해결할 것으로 기대된다.

다만 PNH 치료 분야는 이미 ‘솔리리스’와 ‘울토미리스’가 표준 치료법으로 자리매김한 상황인터라 ‘보이데야’는 이를 보조하는 역할에 그칠 것으로 보인다. 이에 따라 최대 매출 전망치는 7억 5000만 달러(한화 약 1조 5000만 원)로 집계된다.

③ 치매 치료제 ‘키순라’(Kisunla, 성분명: 도나네맙·donanemab)

미국 릴리(Eli Lilly and Company)의 ‘키순라’는 알츠하이머 발병 원인으로 지목되는 베타 아밀로이드를 제거하는 항체 약물이다. 베타 아밀로이드가 뇌에 축적되면 응집체를 형성하고 신경세포와 시냅스를 손상시켜 알츠하이머를 유발하는 것으로 추정되는데, ‘키순라’는 이를 제거하여 질병을 치료하는 기전이다. [아래 관련기사 참조]

베타 아밀로이드 항체는 현재 유일무이하게 알츠하이머 질병을 근본적으로 치료할 것으로 전망되는 약물이다. 가장 먼저 허가된 베타 아밀로이드 항체는 일본 에자이(Eisai)의 ‘레켐비’(Lequembi, 성분명: 레카네맙·lecanemab)로, 미국 FDA는 지난 2023년 1월, ‘레켐비’를 허가한 바 있다.

‘키순라’는 두번째로 등장한 베타 아밀로이드 항체로, FDA는 2024년 7월 ‘키순라’를 알츠하이머로 인한 경도 인지 장애 및 치매 환자를 위한 치료제로 허가했다. FDA의 ‘키순라’ 승인으로 베타 아밀로이드 항체 시장은 ‘레켐비’의 독주에서 경쟁 체제로 전환되었다.

캐나다 투자은행 BMO는 ‘키순라’의 최대 매출액을 71억 달러(한화 약 10조 4000억 원)으로 추산한 바 있다.

④ 비소세포폐암(NSCLC) 치료제 ‘렉라자’(Leclaza 또는 Lazcluze, 성분명: 레이저티닙·lazertinib)

2021년 1월 국산 신약 제31호 신약으로 허가받은 유한양행의 비소세포폐암 치료제 ‘렉라자’는 AZ의 ‘타그리소’(Tagrisso, 성분명:오시머티닙·osimertinib)와 함께 비소세포폐암(NSCLC) 치료 3세대 티로신 키나아제 억제제 시장에서 자웅을 겨루고 있는 혁신 신약이다.

유한양행은 비임상과 국내 임상 1상 및 2상을 진행한 후, 지난 2018년 11월 미국 얀센에 우리나라를 제외한 지역에서 ‘렉라자’의 개발‧상업화 권리를 최대 1조 4000억 원 규모로 이전했다.

이후 얀센은 지난 2023년 12월, 자사의 이중특이성 항체 ‘리브리반트’(Rybrevant, 성분명: 아미반타맙·amivantamab)와 ‘렉라자’의 병용요법에 대한 허가 신청을 FDA에 제출, 2024년 8월 국내 항암제 최초로 FDA 허가를 취득하는 쾌거를 달성했다.

특히 ‘렉라자’+‘리브리반트’ 병용요법은 AZ의 ‘타그리소’ 대비 더욱 개선된 치료 효과를 입증한 만큼, 블록버스터 의약품 반열에 올라설 것이라는 분석이 나온다. 얀센 측은 ‘렉라자’+‘리브리반트’ 병용요법이 향후 최대 50억 달러(한화 약 7조 3000억 원)의 매출을 기록할 것으로 기대하고 있다.

⑤ 트렌스티레틴 아밀로이드증(ATTR) 심근병증 치료제 ‘아트루비’(Attruby, 성분명: 아코라미디스·acoramidis)

미국 브릿지바이오 파마(Bridgebio Pharma)의 ‘아트루비’는 트렌스티레틴 아밀로이드증(ATTR) 심근병증을 치료하는 약물이다. ATTR은 혈액 내에서 순환하는 운반 트랜스티레틴(TTR)의 기능 장애로 인해 아밀로이드가 여러 조직이나 장기에 침착하는 질병이다. 아밀로이드가 말초신경에 침착되면 ATTR 다발성신경병증, 심장에 침착되면 ATTR 심근병증이 발생한다.

현재 FDA의 허가를 받은 ATTR 심근병증 치료제는 미국 화이자(Pfizer)의 ‘빈다켈’(Vyndaqel, 성분명: 타파미디스·tafamidis)’과 ‘빈다맥스’(Vyndamax, 성분명: 타파미디스·tafamidis)’가 유일하다.

참고로, ‘빈다켈’과 ‘빈다맥스’는 타파미디스 성분을 동일하게 보유하고 있지만, 약간 다른 형태로 구성되어 있어 제품을 분리한 것이다. 보통 하나로 묶어서 설명한다.

브릿지바이오 파마의 ‘아트루비’가 FDA의 허가를 취득하면서 ATTR 심근병증 치료제 시장을 독식하고 있는 ‘빈다켈’·‘빈다맥스’의 독주시대도 막을 내릴 것으로 보인다. ‘아트루비’의 최대 매출액 전망치는 BMO 기준 25억 달러(한화 약 3조 6000억 원)다.

[2024년 FDA 신약 승인(품목허가) 목록(현황)]

품목 업체 허가일 적응증

엑스블리펩(Exblifep, 세페피메+엔메타조박탐·cefepime+enmetazobactam) 프랑스 알레크라 테라퓨틱스(Allecra Therapeutics) 2024년 2월 22일 항생제 복합제

트라이비오(Tryvio, 성분명: 아프로시텐탄·aprocitentan) 미국 이도르시아(Idorsia) 2024년 3월 19일 고혈압

제브테라(Zevtera, 성분명: 세프토비프롤 메도카릴·ceftobiprole medocaril) 스위스 바실리아 파마슈티카(Basilea Pharmaceutica) 2024년 4월 3일 항생제

루미사이트(Lumisight, 성분명: 페굴리시아닌·pegulicianine) 미국 루미셀(Lumicell) 2024년 4월 17일 조영제

안크티바(Anktiva, 성분명: 노가펜데킨 알파 인바키셉트·nogapendekin alfa inbakicept-pmln) 미국 이뮤니티바이오(ImmunityBio) 2024년 4월 22일 방광암

오젬다(Ojemda, 성분명: 토보라페닙·tovorafenib) 미국 데이 원 바이오파마슈티컬스(Day One Biopharmaceuticals) 2024년 4월 23일 소아 신경교종

졸렘디(Xolremdi, 성분명: 마보릭사포·mavorixafor) 미국 X4 파마슈티컬스(X4 Pharmaceuticals) 2024년 4월 26일 WHIM 증후군

키순라(Kisunla, 성분명: 도나네맙·donanemab) 미국 릴리(Eli Lilly and Company) 2024년 7월 2일 알츠하이머

넴루비오(Nemluvio, 성분명: 네몰리주맙·nemolizumab) 스위스 갈더마(Galderma) 2024년 8월 12일 결절성 소양증

미플리파(Miplyffa, 성분명: 아리모클로몰·arimoclomol) 미국 지브라 테라퓨틱스(Zevra Therapeutics) 2024년 9월 20일 니만-픽병 C형

아크뉴르사(Aqneursa, 성분명: 레바세틸류신·levacetylleucine) 미국 인트라바이오(IntraBio) 2024년 9월 24일 니만-픽병 C형

코벤피(Cobenfy, 성분명: 크산토메틸렌 및 트로스피움 클로라이드·lxanomeline and trospium chloride) 미국 BMS(Bristol Myers Squibb) 2024년 9월 26일 조현병

플라이카도(Flyrcado, 성분명: 플루르피리다즈·flurpiridaz) 미국 GE 헬스케어(GE HealthCare) 2024년 9월 27일 조영제

아이토베비(Itovebi, 성분명: 이나볼리십·inavolisib) 스위스 로슈(Roche) 2024년 10월 10일 유방암

힘파브지(Hympavzi, 성분명: 마스타시맙·marstacimab) 미국 화이자(Pfizer) 2024년 10월 11일 혈우병

빌로이(Vyloy, 성분명: 졸베툭시맙·zolbetuximab) 일본 아스텔라스(Astellas) 2024년 10월 18일 위암

올린바(Orlynvah, 성분명: 설포페나미드 에타드로헥실+프로베네시드·sulopenem etzadroxil+probenecid 아일랜드 이테룸 세라퓨틱스(Iterum Therapeutics) 2024년 10월 25일 요로감염(UTI)

지헤라(Ziihera, 성분명: 자니다타맙·zanidatamab) 미국 재즈 파마슈티컬스(Jazz Pharmaceuticals) 2024년 11월 20일 유방암

래피들릭(Rapiblyk, 성분명: 란디올롤·landiolol) 오스트리아 AOP 오펀 파마슈티컬스(AOP Orphan Pharmaceuticals) 2024년 11월 22일 심실상성 빈맥

이오메르부(Iomervu, 성분명: 이오메프롤·iomeprol) 스위스 브라코 스위스(Bracco Suisse) 2024년 11월 27일 조영제

알리프트렉(Alyftrek, 성분명: 반자카프터+테자카프터+듀티카프터·vanzacaftor+tezacaftor+deutivacaftor) 미국 버텍스 파마슈티컬그(Vertex Phamaceuticals) 2024년 12월 20일

낭포성 섬유증

알헤모(Alhemo, 성분명: 콘시주맙·concizumab) 덴마크 노보 노디스크(Novo Nordisk) 2024년 12월 20일 혈우병

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