"후속 임상 위한 탐색 역할 충분히 한 연구"
[서울=뉴스핌] 김양섭 기자 = "GV1001의 진행성핵상마비(PSP) 2a상 임상시험은 GV1001 투약군에서의 효과가 위약군과 매우 타당하고 일관성 있게 구분되고 안전성에 문제가 없다는 점에서 제가 회사의 입장이라면 GV1001의 개발을 계속 진행해 3상 임상을 추진할 것이다."
10일 젬백스앤카엘 홈페이지에 게시된 '젬백스 PSP 2a상 임상시험의 톱라인(Topline) 결과'에 대한 글로벌 임상시험수탁기관(CRO) 아이콘(ICON)의 신약개발 수석부사장 피터 슐러(Peter Schueler) 박사의 평가에 이목이 집중되고 있다.
아이콘은 글로벌 톱5 CRO 중 하나이다. 슐러 박사는 신경과 전문의로, 지난 2015년부터 아이콘에서 신경과학 분야 약물 개발 솔루션을 담당하고 있다. 또 현재 독일제약의학회 회장을 맡고 있다.
젬백스 PSP 2a상 임상시험에 대해 슐러 박사는 앞으로 많은 자원을 투입해야 할 3상으로 나아가기 위한 충분한 근거가 있는지, 또 어떤 환자 그룹에서 어떤 용량으로 어떤 샘플 사이즈를 이용해 3상을 설계하는 것이 확증적 임상에서의 성공 가능성을 높일지에 대한 근거 데이터를 제공한 것으로 충분히 의도한 목적을 달성한 연구로 평가했다.
슐러 박사는 "이번 임상은 확증적 임상(confirmatory trial)의 시행 여부 판단 근거와 유의성 도출을 위한 바람직한 설계에 필요한 기초 데이터를 수집하기 위한 탐색적 임상(exploratory trial)으로, 처음부터 통계적 유의성을 도출하기 위해 계획된 것이 아니었다"라며, "만약 샘플의 크기를 두 배 또는 세 배로 늘려서 각 치료군에 75명 정도를 배정했다면, 톱라인 결과에서 통계적으로 유의미하다는 것을 관찰했을 가능성이 크다"라고 말했다.
특히 이번 임상에서 주목한 부분은 경향성조차 확인할 수 없었던 기존의 PSP 임상시험과 명확히 차별화된 긍정적 연구 결과였다. GV1001은 투약 초기(3개월)에 이미 긍정적 효과를 보였으며, 특히 PSP의 75% 이상을 자치하는 리처드슨(PSP-RS) 유형에서는 근본적인 치료제(disease-modifying drug)으로서의 가능성도 보여줬다는 것이다.
젬백스는 이번 임상시험에서 효능은 물론 안전성까지 확보하면서 PSP 글로벌 3상 진입에 청신호가 켜졌다는 평가를 받고 있다.
ssup825@newspim.com
