GC녹십자 '헌터라제', 임상 3상서 주요 장기 치료 효과 확인

GC녹십자(006280)는 헌터증후군 치료제 '헌터라제'의 임상 3상 결과 간·비장 등 주요 장기 치료 효과 등이 확인됐다고 28일 밝혔다.

GC녹십자는 이런 내용의 임상 3상 결과가 과학기술 논문 추가 인용 색인(SCIE)급 국제학술지 '제네틱스 인 메디슨(Genetics in Medicine)'에 게재됐다고 전했다.

헌터증후군은 체내에 글리코사미노글리칸(GAG) 분해 효소인 이두로네이트-2-설파타제(IDS)가 없거나 부족해 발생하는 희귀 유전질환이다. GAG가 몸속에 쌓이면 관절이 뻣뻣해지면서 일상생활에 어려움을 겪고, 간과 비장이 확대되는 등 다양한 전신증상을 일으킨다.

삼성서울병원에서 실시된 이번 임상 3상 시험은 기존 치료제를 사용한 경험이 없는 헌터증후군 신규 환자 24명을 대상으로 진행됐다. 연구팀은 헌터라제를 1년간 정맥 투여했을 때의 유효성과 안전성 등을 종합적으로 평가했다.

그 결과 헌터라제가 헌터증후군 환자의 운동 능력을 유의미하게 향상시키고, 소변 내 GAG 농도와 간, 비장 크기를 현저히 줄이는 것으로 확인됐다. 또 이상 사례의 대부분은 경증 또는 중등증으로 치료를 중단한 경우는 없었다.

이번 논문 제1 저자인 손영배 아주대병원 교수는 "해당 임상은 아시아인을 대상으로 한 첫 임상 3상 시험"이라며 "국산 기술로 개발된 헌터라제의 우수함을 확인했다"고 말했다.

정재욱 GC녹십자 R&D부문장은 “순수 국산 기술로 개발한 헌터라제가 헌터증후군 환자들의 삶의 질을 개선하는데 큰 도움이 될 것으로 기대한다”고 말했다.