제주대 벤처기업 미래셀바이오, ‘간질성방광염’ 치료 세계 첫 임상시험 성공

줄기세포 치료제로 난치성 질환인 ‘간질성방광염’을 치료하는 임상시험이 세계 최초로 성공했다.

제주대학교 학내 벤처기업인 ㈜미래셀바이오는 서울아산병원비뇨기과와 공동으로 진행한 줄기세포 치료제 ‘MR-MC-01’이 ‘1/2a 임상시험’에서 치료 효과와 안전성이 모두 확인됐다고 1일 밝혔다. 연구 결과는 최근 세계적인 재생의학 전문 학술지에 실렸다.

간질성방광염은 원인불명의 방광염증으로 인해 발병하는 희귀 난치질환으로 방광내 점막이 헐고 찢어지는 허너 병변이 나타나고, 하루 수십회의 빈뇨와 함께 극심한 골반통증을 동반하는 질환이다.

환자의 90% 이상이 여성이며, 미국을 제외한 대부분 국가에서 희귀질환으로 분류되고 있다.

현재 가용한 치료제로 손상된 방광 내벽을 재건하는 PPS(펜토산폴리설페이트)가 있지만 장기 복용 시 부작용이 생길 수 있고 약을 끊으면 증상이 다시 나타나는 등 근본적인 치료가 어려워 근본적인 치료제가 절실한 상황이다.

이번 임상시험은 기존 치료제인 PPS의 효과를 보지 못해 빈뇨가 지속되며, 방광통증지수가 높고, 허너 병변이 있는 중증 환자 22명을 대상으로 2022년부터 2023년까지 서울아산병원에서 진행됐다.

그 결과 임상 1상에서 임상시험용의약품 투약과 관련한 중대한 이상 반응 등 안전성 문제가 나타나지 않았다.

임상 2a상 유효성 평가에서는 간질성방광염 증상지수 및 문제지수와 골반통·요절박·빈뇨지수가 처리군에서감소하는 것이 확인됐다.

치료 후 6개월 시점의 전반적인 증상 개선도 평가에서는 위약군(25%)보다 시험군(41.67%)에서 훨씬 높게 나타났다.

박세필 제주대 바이오메티컬정보학과 교수는 “최종 임상 단계인 ‘2b 임상시험’의 성공적 마무리와 조건부 품목허가를 통해 세계 최초의 배뇨장애 세포치료제와 최초의 배아줄기세포 치료제를 개발하겠다”고 밝혔다.