인간 배아줄기세포 활용…아시아 첫 임상시험
파킨슨병 환자를 대상으로 배아줄기세포 유래 중뇌 도파민 신경세포치료제를 투여했더니 1년 만에 증상 호전 효과를 얻었다는 연구결과가 나왔다.
세브란스병원 신경과 이필휴 교수, 고려대 안암병원 신경외과 장진우 교수 연구팀은 파킨슨병 환자 12명을 대상으로 해당 약제를 저용량·고용량으로 각각 이식 수술하고 1년 뒤 상태를 살핀 결과 증세가 호전됐다고 밝혔다. 세브란스병원은 임상시험 계획에 따라 이식 후 2년까지 추적 관찰하며 경과를 지켜볼 계획이다.
이들은 기존에 도파민 약물치료를 받았는데도 약효가 감소하는 약효 소진 현상을 보이거나 걷는데 어려움이 있는 보행 동결과 같은 부작용을 겪었다. 그런데 치료제 투여 1년 만에 배드민턴과 탁구를 하기 시작했고 일상생활을 하는 데 불편함이 많이 줄었다.
연구팀은 전체 투여 대상자 12명 중 저용량(315만개 세포)과 고용량(630만개 세포)을 투여한 지 1년이 경과한 그룹별 3명을 대상으로 증상 호전 정도를 측정했다. 파킨슨병 증상을 심각도에 따라 1~5단계로 구분한 호엔야척도를 기준으로 봤을 때 저용량 투여군은 평균 19.4%(3.7단계→3단계), 고용량 투여군은 평균 44.4%(3.7단계→2단계) 호전됐다. 고용량의 호전 정도는 중증 상태에서 초기 상태로 호전된 것을 뜻한다.
객관적인 운동 수행 능력을 평가해 심각하면 점수가 오르는 파킨슨 평가척도 기준으로 봤을 땐 저용량 투여군은 평균 22.7%(12.7점 감소), 고용량 투여군은 평균 25.3%(13점 감소) 호전됐다. 보행하거나 방향을 바꿀 때 일시적으로 움직임을 멈추는 보행 동결 부작용은 저용량 투여군은 2명 중 1명, 고용량 투여군(3명)은 전원이 사라져 정상으로 회복했다. 일부 투여자는 파킨슨 평가척도가 1년 후 40.7%(22점 감소)까지 크게 호전되는 양상을 보였다.
도파민 뇌 영상 촬영에서도 도파민을 분비하는 도파민 세포 생착 신호가 증가한 사실을 관찰했으며 특히 고용량에서 신호 증가 정도가 컸다. 뇌 영상의 신호 증가는 치료 기전의 증거로서 유효성을 보인 환자 효능 지표와 직접적인 연관성을 나타냈다. 도파민은 사람이 부드럽게 움직일 수 있도록 도움을 주는 물질로 파킨슨병 환자에서 적게 분비된다.
치료제 개발자인 연세대 의대 생리학교실 김동욱 교수는 “우리가 개발한 세포치료제는 인간 배아줄기세포를 활용한 것으로 파킨슨병에서 치료 효과가 우수하고 보행 동결이나 약효 소진 등 대표적인 부작용이 줄었다”며 “파킨슨병을 오래 앓던 환자가 투여 후 배드민턴과 산책을 즐기게 된 만큼 근본적인 치료법으로 환자들이 건강한 삶을 되찾는 데에 기여할 것”이라고 말했다. 파킨슨병 세포치료제 제조·공급은 에스바이오메딕스가 담당한다.
