현대바이오 '제프티' 2/3상 동시 진행 불발…중앙약심 "설계 부적절"

현대바이오(048410)사이언스가 코로나19 치료제 ‘제프티’의 임상 2상과 3상을 동시 진행하겠다고 식품의약품안전처에 임상시험계획서를 제출했으나 반려됐다. 중앙약사심의위원회가 전원일치 의견으로 “임상이 사실상 통합 형태를 갖추지 못하고 용량 설정도 과학적 근거가 부족하다”고 판단한 데 따른 조치다.

19일 제약·바이오업계에 따르면 중앙약심은 이달 3일 현대바이오의 제프티 2/3상 임상계획서 타당성 자문과정에서 8명 만장일치 의견으로 “단독 2상 임상시험부터 다시 수행하는 것이 필요하다”는 결론을 내렸다. 현대바이오 제프티는 코로나19 팬데믹 기간 중 긴급사용승인 대상 약물로 지정돼 2상에 해당하는 300mg 및 450mg 용량 탐색 임상을 진행한 바 있다. 다만 두 군 모두에서 유효성이 통계적으로 유의하지 않았다.

회의록에 따르면 중앙약심은 현대바이오가 제출한 임상시험계획서가 2상과 3상이 연결되지 않은 별개의 계획인 점을 지적했다. 한 위원은 “통합임상이라고 신청했지만 전통적인 2/3상 설계와 다르고 실제 설계는 2, 3상이 분리됐다”며 “2/3상 디자인으로 접근하려 해도 코로나19 상황이 아니라 긴급하게 사용할 근거가 없어 보인다”고 지적했다.

기존 2상의 중간 용량을 제안한 부분에 대해서는 “임상시험의 다음 단계로 진입하려면 적어도 적정 용량이 사전에 탐색돼야 하는데 그런 과학적 근거가 없다”며 "현재의 신청 설계는 적절하지 않다"고 했다. 제프티에 사용된 첨가제와 관련해 부작용 가능성도 지적됐다. 위원회는 “고용량군에서 특정 부작용 발생 비율이 높아졌으나 약물에 의한 것인지 질환 때문인지 구분하기 어려운 상태”라고 덧붙였다.

이에 중앙약심은 2상을 별도로 수행하고 효과가 있다면 3상을 다시 신청하는 것이 적절하다는 의견을 모았다. 이에 현대바이오 측은 "식약처 결정이 효능이나 안전성 자체에 대한 부정적 판단은 아니다”라며 “글로벌 기준에 맞춘 전략적 대응 방안을 60일 내 마련하겠다”고 밝혔다.