한독 관계사인 미국 바이오벤처 레졸루트가 선천성 고인슐린증(HI) 치료제 'RZ358'(에르소데투그)의 3상 임상시험 sunRIZE 연구 진행 상황을 발표했다. 이번 발표에는 독립적 데이터 모니터링 위원회(DMC)의 검토 결과와 향후 중간 분석 계획이 포함됐다.
레졸루트는 지난 4일(현지시간) 공개 라벨군(Open-label arm) 부문의 DMC 검토 결과를 공개하며, 연구의 주요 평가 변수(end-point)를 확인하기 위한 중간 분석 계획을 추가로 밝혔다. 중간 분석은 연구 대상자 수를 재확인하는 데 초점을 맞추고 있다.
공개 라벨군에는 생후 3개월에서 1년 사이의 영아 8명이 등록됐다. DMC는 이들을 대상으로 에르소데투그의 안전성과 약동학을 검토한 결과, 목표 약물 농도에 안전하게 도달했음을 확인했다. 연구 참여 영아들은 로딩 단계에서 5mg/kg 또는 10mg/kg의 용량을 격주 투여받았으며, 이후 1개월 간격으로 유지 투여가 진행됐다.
DMC는 해당 연구에서 영아를 이중 맹검 연구에 등록하는 것이 적절한지 검토했으며, 연구 중인 용량 요법에서 안전성과 약물 노출이 충분히 검증되었음을 확인했다. 다만 이번 검토에서는 혈당 관련 효과는 포함되지 않았으며, 회사 측에서도 효능 및 효과를 판단하기에는 아직 이른 단계라고 설명했다.
검토 결과에 따르면 에르소데투그는 생후 3개월~1세 영아에서도 전반적으로 안전하며, 우수한 내약성을 보였다. 또 최고 및 최저 시점에서의 약물 농도가 기존 2b상 RIZE 연구에서 효과가 입증된 더 나이 많은 소아 대상자의 노출 수준과 유사한 것으로 확인됐다. 이를 바탕으로 DMC는 영아 대상자의 이중 맹검 연구 등록을 승인했다.
레졸루트의 최고 의료 책임자인 브라이언 로버츠(Brian Roberts) 박사는 "공개 라벨군의 예비 결과를 통해 에르소데투그의 안전성 프로파일을 확인할 수 있었으며, 매우 어린 환자에서의 적절한 용량 설정을 검증할 수 있었다"고 했다. 이어 "FDA로부터 혁신 치료제 지정을 받은 만큼, 고인슐린증 환자들에게 안전하고 효과적인 치료 옵션을 제공하기 위해 지속적으로 연구를 진행할 것"이라고 덧붙였다.
sunRIZE 연구는 미국, 캐나다, 유럽, 중동, 동남아 등 15개국 이상에서 진행되는 글로벌 임상시험이다. 미국에서는 이번 분기 내로 기관 개시와 대상자 등록이 시작되며, 전체 연구 대상자 등록은 2025년 2분기 내 완료될 것으로 예상된다.
연구의 1차 평가 변수인 저혈당증 관련 중간 분석은 충분한 환자 데이터를 축적한 후 진행될 예정이다. 이번 중간 분석은 최종 분석 결과의 신뢰도를 높이고 연구 대상자 규모를 최적화하는 목적으로 설계됐다. 레졸루트는 2025년 2분기 초 DMC의 최종 결과를 발표하며 추가적인 연구 업데이트를 제공할 계획이다.
한편 레졸루트는 희귀 및 대사 질환 치료제 개발을 전문으로 하는 미국 바이오벤처 기업으로, RZ358 외에도 경구용 당뇨병성 황반부종 치료제 RZ402 등을 개발 중이다. 한독은 RZ358과 RZ402의 한국 내 상용화 권리를 보유하고 있으며, 레졸루트와 협력하여 개발을 진행하고 있다.
