국내 제약·바이오 의약품, 美·유럽서 '희귀의약품' 지정

우리나라 제약·바이오 기업의 의약품이 미국 식품의약품청(FDA), 유럽의약품청(EMA) 등 글로벌 식·의약품 규제당국으로부터 희귀의약품으로 지정되는 사례가 늘고 있다.

FDA는 희귀난치성 질병이나 생명을 위협하는 질병 치료제의 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 희귀의약품 지정 제도를 운용한다.

희귀의약품으로 지정되면 연구개발(R&D) 세금 감면, 허가 심사 비용 면제, 시판 허가 후 7년간 미국 내 시장독점권 등 혜택을 받는다. 신속 승인 경로에 대한 자격으로 임상 개발 경로도 단축할 수 있다.

23일 업계에 따르면 일동제약그룹의 신약 연구개발 회사 아이리드비엠에스가 개발 중인 폐섬유증 신약 'IL21120033'이 이달 FDA로부터 특발성 폐섬유증에 대한 희귀의약품으로 지정받았다.

IL21120033은 면역과 관련한 신호 전달 단백질인 '케모카인'의 수용체 가운데 생체 조직 섬유화, 염증 유발 등에 관여하는 'CXCR7'에 작용하는 신약 후보물질이다.

앞서 아이리드비엠에스는 표적단백질분해(TPD) 분자접착제에 대해서도 위암 치료에 대해 FDA 희귀의약품 지정을 받았다.

해당 분자접착제는 암 유발 유전자의 발현을 조절하는 단백질 '사이클린 의존성 인산화효소12'(CDK12)를 표적으로 한다.

한독의 관계사인 미국 바이오벤처 레졸루트가 개발 중인 'RZ358'은 종양 매개성 고인슐린증으로 인한 저혈당증 치료제로 FDA 희귀의약품 지정을 받았다.

RZ358은 인슐린 수용체 특정 부위에 작용하는 단일클론항체로 선천성 고인슐린증, 종양 매개성 저혈당증 등 과도한 인슐린 증가 및 저혈당증을 특징으로 하는 질환에 대한 치료 효과가 확인됐다.

지아이이노베이션의 면역항암제 'GI-102'는 진행성 또는 전이성 육종에 대해 FDA 희귀의약품으로 지정됐다.

GI-102는 면역세포의 수를 평균 5배 증가시키는 항암 면역세포 증식능을 보이는 치료제라고 회사는 설명했다.

유럽에서 희귀의약품으로 지정되는 경우도 있다.

EMA는 희귀난치성 질환 치료제의 개발·허가 촉진을 위해 희귀의약품으로 지정된 후보물질에 대해 임상시험 조언, 허가 수수료 감면, 허가 시 10년간 독점권 인정 등 혜택을 부여한다.

네오이뮨텍의 면역항암제 후보 물질 'NT-I7'이 대표적 사례다.

NT-I7는 EMA로부터 급성 방사선 증후군 대상 희귀의약품으로 지정됐다. NT-I7은 암세포 및 감염 세포를 제거하는 'T세포'의 증폭을 유도하는 물질이다.

이 물질은 앞서 FDA에서도 희귀의약품으로 지정됐다.

업계는 글로벌 희귀의약품 지정 사례가 우리나라 의약품의 경쟁력을 보여주는 척도라고 평가한다.

희귀의약품 지정 제도가 신약 개발을 위한 핵심 동력이라는 분석도 제기된다.

업계 관계자는 "희귀질환은 통상 R&D와 관련한 경제적 유인이 낮아 신약 개발이 지연되거나 불가능한 상황이 빈번하다"고 지적했다.

그러면서 "희귀의약품 지정은 희귀질환 치료에서 해당 약물의 가치를 높게 평가하고 이를 통해 환자에게 필요한 치료 옵션을 제공하는 중요한 제도"라고 말했다.

산업팀 press@jeonpa.co.kr

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